[펌글] 메지온 - 폰탄임상 성공 가능성에 대해

메지온은 폰탄 임상을 진행하고 있습니다.

현재 임상2상까지 완료했고, 500여명의 임상3상 환자를 대상으로 임상진행중입니다.

아래는 단톡방에서 퍼온 글입니다. 다소 잘못된 정보가 있을 수 있으니 참고만 부탁드리며,

투자 판단에 도움이 되면 좋겠습니다. 투자의 판단은 본인의 선택에 달린 일입니다. 이 글은 투자 결과에 대해 책임을 지지 않습니다.

폰탄임상 성공 가능성

1. 희귀의약품 3상 성공률은 72.9%정도 입니다.

2. 3상, NDA/BLA 중단 사례의 절반은 효능입니다. 그외 안정성 상업성 등입니다.

3. 유데나필의 안정성, 상업성은 문제 없습니다. 즉 중단 사례들 중 절반에 해당하는 효능에만 신경쓰면 됩니다. 

     → 통계적 성공률보다는 높은 성공 가능성입니다.

4. 폰탄수술치료제 임상 3상은 이탈자 50명을 고려하여 통계적 성공률 90%로 디자인됩니다. (출처 : 2018년 주총 박회장님)

     → 현재 예상보다 적은 이탈자 2명으로 N수 증가 : 성공률 상승.

5. SPA 승인 후 진행한 3상이므로 PD MARKER인 MAX VO2 검증만으로 간단한 승인 가능합니다. (NDA 성공 가능성 증대)

     → 결국 MAX VO2효과가 중요합니다.

6. 심부전환자 대상 연구임상 MAX VO2 효과 검증 (김경희 박사 논문 참조)

7. 동일 계열인 실데나필 17세 이하 폐동맥고혈압 임상에서 MAX VO2 효과 검증

8. 3상 200명 데이터 기준 표준편차가 작습니다.

     → 낮은 P밸류가 나올 가능성 상승

9. 소아과심장학 권위자이자 이번 임상 총책임자인 골드버그박사가 2월 미국 애리조나학회에서 유데나필을 발표하고

   스타가 됩니다. 환자 부모도 참석한 자리에서 폰탄치료제의 필요성 공감대 형성됩니다.

10. 발표당일 리셉션에 참석하지 않고 기관투자자대상 메지온 IR에 참석하여 폰탄수술환자가 유데나필을 먹어야하는

     이유에 대해 설명합니다.

     → 임상 데이터를 가장 많이 갖고있는 임상책임자가 임상 막바지에 유데나필을 발표하고 메지온 IR에 참석,

         사측에서 임상 성공가능성에 대해 묻자 신경쓰지마라는 긍정적 답변 : 정황상 성공 가능성 시사한다고 추측합니다.

미국 폰탄수술치료제 시장

1. 유데나필 약가 10만불 예상입니다. (사측 입장)

2. 간안정성 임상 성공 시 약가 상승, 15만불 가정입니다. (2021년 결과 나옴)

3. 12세 미만, 12~18세, 19세이상 각 만명. 총 3만명 (매년 환자수 증가 향후 4만명 이상)

4. 현재 임상 중인 12~18세 뿐만 아니라 19세 이상도 보험 커버 가능합니다.(출처 : 주총)

5. 신약 허가 시 12세 미만 임상도 바로 진행합니다.

6. 미국 시장

 - 2만명 10만불 : 2조

 - 2만명 15만불 or 3만명 10만불 : 3조

 - 3만명 15만불 : 4.5조

 - 4만명 15만불 : 6조

7. 폰탄환자 70%이상 타약제 복용 중입니다. (폰탄환자 대상 의학적 근거 있는 약은 없습니다.)

 - 에이스저해제 약 60% 복용. (효능이 혈관 확장이라 유데나필과 유사, 허가 시 먹을 이유 없습니다.)

8. 향후 10조 시장인 폐동맥고혈압시장으로 확장에 대해 묻자 폰탄시장이 더 클수도 있다고 답변합니다.(2018주총)

9. 비슷한 사업을 영위하는 회사 시총 참조하면,

    - Actelion 순익 7천억, 시총 30조

    - Alexion 순익 4천억, 시총 27조

기타 호재

1. 전세계 용도특허 진행 중입니다.

    → 허가 시 향후 20년간 특허 보장 (수조 이상 가치 판단)

2. 일본, 유럽은 LO 진행 (3상 레포팅 후 진행)

3. 닥터레디사 소송 승소 시 배상금 3천억 이하 예상입니다.

4. 허가 시 PRV 판매 (천억 이상 예상입니다.)

5. EAP제도로 허가 전 1500~2000명 투여, 허가 후 첫 해 환자수 최소 2천명 이상입니다.

    → 영업이익 천억 이상 예상입니다.

6. 후속 파이프라인 도입 예정입니다. (전립선암 치료제 협상 중)

7. LO, 배상금, PRV판매, 본격매출 이 모든게 비슷한 시기에 발생 예상 → 2020년 멀티플 상단 예상입니다.